Kas Hastalıklarında Tıbbi Tedavi Mümkün Müdür?

Edinsel kas hastalıklarının (polimiyozit, dermatomiyozit, myasthenia gravis, vs.) hemen tümünde hastalığı ilaçla tedavi etmek mümkündür. Bu amaçla kullanılan çok sayıda ilaç vardır. Yan etkileri de olan bu ilaçlar mutlaka doktor denetiminde kullanılmalıdır. Bu tedaviler ile hastalık vücuttan yok edilemez ama büyük ölçüde bastırılabilir ve hasta yıllarca hiç hastalık belirtisi olamksızın yaşayabilir. Burada ana amaç, hastalığın alevlenmesini önlemektedir.


Kalıtımsal kas hastalıklarının büyük bölümünde bugün için bilinen bir ilaç tedavisi yoktur. Ancak, bu konuda çok sayıda çalışma yürütülmektedir. Yürütülen bu çalışmalar ilaç tedavileri, gen tedavileri ve hücre (miyoblast transferi, kök hücre, vs.) tedavileri ve protein artırıcı tedavileri içermektedir.


Kalıtımsal miyopatilerden bazılarında ise bugün bile ilaç tedavisi mümkündür. Örneğin Pompe hastalığında eksik olan asit alfa glukozidaz enzimi damar yolu ile hastaya verilebilmekte ve belli oranda iyileşme sağlayabilmektedir. Bu tedavinin yakın yıllarda bulunmuş olması ve bu yıl piyasaya çıkmış olması, hastaların yer aldığı dernekler - bilim dünyası - ilaç endüstrisi ortak çalışmasının en önemli ürünü olmuş ve diğer hastalıklarda da tedavi girişimlrinin başarısı için umut olmuştur. İne kasta karnitin eksikliği L-karnitin tedavisi, bazı lipd depo hastalıkları B2 vitamini (riboflavin), koenzim Q 10 (CoQ10) eksikliği ise CoQ!= uygulanması ile tedavi edilebilmekte ve hasta tama yakın düzelme gösterebilmektedir. Duchenne tipi kas distrofisinde ise, hastalığa çare olmamakla birlikte, kabul edilmiş tek tedavi, kortizon uygulamasıdır.


-Alıntıdır.-​